又一罕见病药品加速上市可治疗A型血友病

发布时间:2020-04-07

新京报快б讯(记者 许雯)记者今日(12月4日✿。✿)从国家药…¤品√监督管理局获悉,近日艾▊美赛珠单抗注∝射液(英文名:Emicizumab InjeУ∏ctioыn)已获批上市,ψ可用于先天性凝血因子缺∪●乏的↘A型血友病患者常规预防性治疗,θ以防止出血或降低出血发生的频率。


据国&家药监局官网消Ξ息,A型血∈友病是由于X染色体连锁∑的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能异常◥引起Φ的隐▼性遗传性出血性疾病。患者血液▄不能正常凝固,易出◣现不受控和频繁的ч持续或自发性出血。


艾美赛珠单抗┘注射液由罗氏公司研发,是一种重╨组人源化、∪双特异性单克隆抗体,可代℡替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性,促进FⅨa对FⅩ的活化,进而导致凝血酶的生成显著增加,使FⅧ功能障碍或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出☆血部位达到止血。


国家药监局有@关◎负责人表示,艾美赛珠单抗注射液作为临床急需品种,被纳*入优先审评程序加快审评审批。鉴于本品临$床疗效→明确,风险可控,耐受性Ⅵ良⿰好,给药便利依从性好,在不同种族患者之间未见明确疗效及≡安全性差异,11月30日,国家药品监督管理局批准了本♯♮品进℃口注册,用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者(先天性凝血因子Ⅷ缺乏ж)的常规预防性治疗,以防止出血或降低出血发生的↔频率。


“国家药品监督管理局继续↑加快境外已上市新药Ⅶ在我国进口注册的速度,对治疗|罕◎见病的药品和Е防治严重危及生命疾病的部分药品优化审评程序,简≤化上市要求,确保我国患者〦早日用上境外已上市新药。”上述负责人说♂。


新京报记者 许雯 见习编辑 刘丹 校对 贾宁